专家:血友病的基因治疗将成趋势
◎本报记者 代小佩 4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成福建某某车业制造厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势 作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成 专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成福建某某车业制造厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
- 最近发表
- 随机阅读
-
- 70城房价,最新公布
- 首映|《栖身塔》导演张罗平:拍出表象之下的故事
- 国足最新排名位列第88位、亚洲第13位
- 全国高温预警已连发13天,最热时段还未到来
- 辛瓦尔死后 五人委员会将暂时承担哈马斯领导职责
- 梅西贡献助攻创出场历史纪录,美洲杯揭幕战阿根廷赢得开门红
- 超7000岗位可选 湖南商务职业技术学院力促学生与企业“双向奔赴”
- 金爵奖参赛片|《拾荒人》:电影是对现实的解释
- 以军称轰炸真主党“地下金库” 内有数千万美金
- 首映丨《一个男人和一个女人》:管虎、黄渤的“人到中年”
- 24届考生,填报志愿前先来搞懂这些相关词汇!
- 现场图来了!中国海警在黄岩岛附近海域“巡医问诊”
- 易建联被曝“嫖娼”,经纪公司拒接电话!多方回应
- 华润招实习生啦!世界500强!
- 舞者张傲月:金子总会发光,但也需要被看见
- 从披荆斩棘到匠心优雅,长期主义赋能中国铁建产品竞争力
- 广西桂林:龙脊梯田秋色“醉”人
- AI发现冠心病罕见变异基因
- “灯厂”奥迪:一部汽车行业的车灯进化史
- 舞者张傲月:金子总会发光,但也需要被看见
- 搜索
-